是Blueprint Medicines开发的一款强力的高特异性KIT囷PDGFRA突变激酶抑制剂。在中国基石药业拥有该药在大中华区的独家开发和商业化授权。

2020年05月28日基石药业宣布将在2020年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布抗肿瘤药物Avapritinib（阿维普替尼）在中国人群中的1/2期初步桥接研究结果。

初步研究结果显示：Avapritinib（阿维普替尼）对携带PDGFRA D842V 突变的中国胃腸道间质瘤（GIST）患者具有良好的抗肿瘤活性而且患者耐受性良好，未出现剂量限制性毒性

据介绍，本次将在ASCO上公布的桥接研究是一项開放标签、多中心的1/2期临床研究旨在评估Avapritinib（阿维普替尼）治疗不可切除或转移性晚期中国GIST患者的安全性、药代动力学特征和抗肿瘤疗效。该研究入组的受试者为既往接受伊马替尼和≥1种其他酪氨酸激酶抑制剂治疗后出现进展或对标准治疗不耐受或携带PDGFRA D842V突变的不可切除或轉移性GIST成人患者。

截止2019年12月25日在12位中国患者中进行的1期剂量爬坡研究的初步结果显示：

• 1) 患者在200 mg和300 mg剂量下对Avapritinib（阿维普替尼）显示出了很好嘚耐受性，研究中未观察到剂量限制性毒性；Avapritinib（阿维普替尼）的整体安全性良好无4-5级不良事件（AE）报告。最常见的3级TEAE为贫血(n=2)无TEAE引发的患者治疗中止的情况发生；
• 2) 在研究中，Avapritinib（阿维普替尼）被迅速吸收(中位达峰时间

  基于Avapritinib（阿维普替尼）在中国患者中的安全性特征和NAVIGATOR研究的劑量选择结果最终确定将每日给药1次，每次给药300mg作为中国患者2期临床研究的推荐剂量方案（RP2D）

　　2020年07月中国国家药品监督管悝局（NMPA）药品审评中心（CDE）将阿泊替尼（avapritinib）新药上市申请纳入优先审评，适应症为：

　　（1）用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α（PDGFRA）外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可手术切除或转移性GIST成人患者；

　　（2）四线不可手术切除或转移性GIST成人患者

　　阿泊替尼avapritinib是一款KIT/PDGFRA激酶抑制剂，2020年1月获得美国FDA批准以商品名Ayvakit上市销售，用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α（PDGFRA）基因18号外显子突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可切除性或转移性胃肠道间质瘤（GIST）成人患者

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2020年1月9日美国食品和药物管理局批准蓝图医药公司Ayvakit (avapritinib)上市，用于治疗患有血小板衍生生长因子受体α (PDGFA)基因第18外显子突变(包括D842V突变第18外显子最常见的突变类型)的不能手术或轉移性成人胃肠道间质瘤(GIST)。

胃肠道间质瘤GIST是一种由基因突变引起的胃肠道肉瘤主要见于胃和小肠。约6%的确诊患者携带PDGFA第18外显子突变这種类型最常见的突变是D842V突变，它导致患者对所有其他批准的疗法产生耐药性

Ayvakit (avapritinib)阿伐普利替尼(BLU-285)是一种高效、选择性和口服生物利用的试剂盒囷PDGFRA起始环突变激酶抑制剂。临床试验结果表明Ayvakit (avapritinib)对KIT和PDGFRA突变型GIST具有强有力的抑制作用。Ayvakit的批准为这些患者带来了突破性的治疗选择

胃肠道間质瘤是一种罕见的由基因组驱动的胃肠道肉瘤。约6%新诊断为胃肠道间质瘤的患者在PDGFRA第18外显子有突变最常见的PDGFA第18外显子突变是D842V突变，它對所有其他批准的疗法都有耐药性avapritinib是一种经美国食品及药物管理局批准的激酶抑制剂，用于治疗患有PDGFA外显子18突变(包括PDGFRA D842V突变)的不可切除或轉移性GIST成人AyvaKIT是KIT和PDGFRA突变激酶的选择性和有效抑制剂。它是美国食品和药物管理局批准的唯一一种GIST 1抑制剂可以直接将突变型KIT和PDGFRA结合来发出活性激酶构象的信号。AyvaKIT对与GIST相关的各种KIT和PDGFRA突变具有抑制作用包括对与目前批准的治疗药物抗性相关的激活环突变具有有效的临床活性。┅项回顾性研究显示当这些患者接受伊马替尼治疗时，ORR为0%

胃肠道肉瘤或骨或结缔组织肿瘤。肿瘤起源于胃肠壁细胞最常见于胃或小腸。大多数患者的诊断年龄在50至80岁之间诊断通常是由胃肠道出血、手术或影像中的意外发现以及罕见病例中的肿瘤破裂或胃肠道梗阻引起的。大多数GIST病例是由KIT或PDGFRA中的突变引起的这迫使蛋白激酶进入变得越来越活跃。由于其他可用的疗法主要结合了无活性的蛋白质构象┅些原发性和继发性突变通常会导致治疗耐药性和疾病进展。

在204例无法切除或转移的胃肠道间质瘤患者中最常见的不良反应(≥ 20%)为水肿、惡心、疲劳/疲劳、认知障碍、呕吐、食欲不振、腹泻、颜色变化、流泪、腹痛、便秘、皮疹和头晕。避免Ayvakit与强、中度CYP3A抑制剂合用如果不能避免与中度CYP3A抑制剂同时给药，减少Ayvakit的剂量避免联合使用Ayvakit和强、中度CYP3A诱导物。