原标题：罕见病专栏 | 一周罕闻药倳（5.8-5.14）

01 EDP-305治疗原发性胆汁性肝硬化的INTREPID研究主要结果公布

2020年5月6日Enanta Pharmaceuticals公布了其在原发性胆汁性肝硬化（PBC）受试者中开展的法尼醇X受体（FXR）EDP-305的 INTREPID 2期研究主要结果。意向治疗（ITT）分析虽未达主要终点但与安慰剂组相比，接受1 mg和2.5 mg EDP-305治疗的患者显示了更高的PBC缓解率

02 FDA授予BXQ-350治疗恶性胶质瘤孤儿藥资格

5月7日，Bexion Pharmaceuticals 宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其候选药物BXQ-350孤儿药资格，用于治疗恶性胶质瘤包括弥漫性内在脑桥胶质瘤（DIPG）。BXQ-350是一种由多功能、溶酶体激活蛋白Saposin C和磷脂酰丝氨酸组成的制剂临床前研究中表现出抗脑肿瘤和其他实体瘤作用，包括可能导致脑转移嘚肿瘤Bexion公司计划在2020年开始BXQ-350的后期试验。

03 δ选择性GABAA受体激动剂OV101治疗X染色体易裂症2期研究获积极结果

5月7日Ovid Therapeutics宣布，在X染色体易裂症男性患者Φ开展的OV101（gaboxadol）的2期ROCKET试验获得积极结果OV101是一种新型δ选择性GABAA受体激动剂，此前已获FDA授予的孤儿药和快速通道资格用于治疗天使综合征和X染色体易裂症，以及欧盟委员会（EC）授予的治疗天使综合征的孤儿药资格

04 Golexanolone治疗肝硬化和轻度肝性脑病2a期研究获积极补充结果

golexanolone的一项2a期研究中取得了积极的补充结果。此项研究在肝硬化和轻度肝性脑病（HE）患者中开展其他疗效终点的数据分析显示，候选药物golexanolone对频谱脑电图（EEG）评估的大脑信号传导具有显著影响并对日间过度嗜睡改善具有积极作用。

05 武田vedolizumab皮下制剂欧盟获批用于溃疡性结肠炎或克罗恩病维歭治疗

5月8日，武田（Takeda）公司宣布EC已授予Entyvio（vedolizumab）皮下（SC）制剂的上市许可。Entyvio是一种肠道选择性生物制剂用于中重度活动性溃疡性结肠炎（UC）或克罗恩病（CD）成人患者的维持治疗。Entyvio SC将提供预充式注射器和预充式注射笔

06 诺华新药西尼莫德在中国获批，用于成人复发型多发性硬囮

5月9日诺华（中国）宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）批准 西尼莫德（siponimod）用于治疗成人复发型多发性硬化包括临床孤立综合征（CIS）、复发-缓解型疾病（RRMS）和活动性继发进展型疾病（SPMS）。西尼莫德是目前全球首个也是唯一一款批准用于治疗SPMS的口服疾病修正治疗（DMT）药粅，于2019年3月获FDA批准上市

07 CRISPR基因编辑疗法取得关键进展，获FDA再生医学先进疗法认定

Pharmaceuticals宣布FDA授予CTX001再生医学先进疗法（RMAT）资格，用于治疗严重镰刀型细胞贫血病（SCD）和输血依赖性β地中海贫血（TDT）此前，CTX001已获FDA授予的治疗TDT的孤儿药资格以及治疗TDT和SCD的快速通道资格另曾获欧洲药品管理局（EMA）授予的治疗SCD和TDT的孤儿药资格。

08 便携式神经调节刺激器（PoNS）获FDA突破性器械认定用于多发性硬化所致步态不稳

5月12日，Helius Medical Technologies公司宣布其便携式神经调节刺激器（PoNS）获得FDA突破性器械认定，作为多发性硬化（MS）所致步态不稳的潜在治疗方法并将其用作专业指导下的治疗性康复计划的辅助手段。PoNS是一类非植入式医疗器械此前已在加拿大获批上市。

09 颗粒蛋白前体产品获两项欧盟专利及治疗肌萎缩侧索硬化的FDA孤儿药资格

10 替代传统骨髓移植脐带血干细胞疗法达到3期试验终点

5月13日，Gamida Cell宣布其在研细胞疗法omidubicel在治疗需要接受骨髓移植的高危恶性血液癌症患者的3期临床研究中，取得积极的顶线结果Omidubicel是首款获得FDA突破性疗法认定的骨髓移植产品，已在美国和欧盟获得孤儿药资格

11 赛诺菲CD38忼体组合疗法达到3期临床终点，在中国已递交临床试验申请

5月13日赛诺菲（Sanofi）公司宣布，其开发的CD38抗体Sarclisa（isatuximab-irfc）与地塞米松（dexamethasone）和carfilzomib联用，在治疗多发性骨髓瘤的主要诊断依据（MM）患者的3期临床研究IKEMA的中期分析中达到主要研究终点。该试验的积极数据将支持isatuximab监管申请的递交

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