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frame,ORF)突变引起,使该蛋白在肌肉收缩和舒张过程中失去了维持细胞稳定性的关键作用目前没有从根本上治疗该病的方法,随着分子生物学的发展,进行性2018肌营养不良最新药的基因治疗出现新的突破,本综述旨在介绍进行性2018肌营养不良最新药的最常见的类型—杜氏2018肌营养不良最新药(Duchenne muscular dystrophy,DMD)的基因治疗方法,着重介绍最近取得的進展—新兴CRISPR/Cas9技术和诱导多能干细胞技术结合治疗DMD。
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